第三部分 臨床試驗(yàn)基本知識(shí)

1.什么是臨床試驗(yàn)？

答：臨床試驗(yàn)是指任何在人體（病人或健康志愿者）進(jìn)行的系統(tǒng)性研究，以證實(shí)或揭示試驗(yàn)藥物、醫(yī)療器械、醫(yī)療新技術(shù)的作用、不良反應(yīng)及/或試驗(yàn)藥物的吸收、分布、代謝和排泄的過(guò)程。

臨床試驗(yàn)的目的是確定試驗(yàn)藥物、醫(yī)療器械、醫(yī)療新技術(shù)的療效與安全性，避免應(yīng)用于臨床后大范圍的安全問(wèn)題的發(fā)生。

2.臨床試驗(yàn)包括哪些類(lèi)型？

答：臨床試驗(yàn)包括藥物臨床試驗(yàn)、醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)、臨床科研、醫(yī)療新技術(shù)臨床試驗(yàn)。

3.藥物臨床試驗(yàn)分期&試驗(yàn)重點(diǎn)是什么？

答：藥物臨床試驗(yàn)分臨床前試驗(yàn)、I-IV期臨床試驗(yàn)、生物等效性試驗(yàn)。

臨床前試驗(yàn)是在動(dòng)物中進(jìn)行的試驗(yàn)，研究藥效學(xué)與急性毒性試驗(yàn)結(jié)果，以及長(zhǎng)期毒性試驗(yàn)結(jié)果，為進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)提供依據(jù)，如人體初試劑量、可能的不良反應(yīng)等。

I期臨床試驗(yàn)：在健康志愿者（通常8-20名）身上進(jìn)行，觀(guān)察人體對(duì)于新藥的耐受程度和藥物代謝過(guò)程，目的是確定可用于臨床的安全有效劑量與合理給藥方案。 

II期臨床試驗(yàn)： 在小范圍患者（100-200例）體內(nèi)進(jìn)行，是治療作用的初步評(píng)價(jià)階段。 對(duì)療效、適應(yīng)癥、不良反應(yīng)進(jìn)行詳細(xì)考察，初步評(píng)價(jià)試驗(yàn)藥物對(duì)目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性； 為III期臨床試驗(yàn)研究設(shè)計(jì)和給藥劑量方案的確定提供依據(jù)。 

III期臨床試驗(yàn)：大范圍患者（>300例），在全國(guó)或國(guó)際范圍內(nèi)進(jìn)行，為治療作用確證階段，進(jìn)一步驗(yàn)證藥物對(duì)目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，評(píng)價(jià)利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系，最終為藥物注冊(cè)申請(qǐng)的審查提供充分的依據(jù)。 

IV期臨床試驗(yàn)： 受試者>2000例，為新藥上市后應(yīng)用研究階段。考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應(yīng)，著重于新藥的不良反應(yīng)監(jiān)察與擴(kuò)大藥物治療的適應(yīng)癥范圍。

生物等效性試驗(yàn)： 用生物利用度研究的方法，以藥代動(dòng)力學(xué)參數(shù)為指標(biāo)，比較同一種藥物的相同或者不同劑型的制劑，在相同的試驗(yàn)條件下，其活性成份吸收程度和速度有無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異的人體試驗(yàn)。 

4.什么是醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)及其目的？

答：獲得醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)資格的醫(yī)療機(jī)構(gòu)（以下稱(chēng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)）對(duì)申請(qǐng)注冊(cè)的醫(yī)療器械在正常使用條件下的安全性和有效性按照規(guī)定進(jìn)行試用或驗(yàn)證的過(guò)程。

目的：評(píng)價(jià)受試產(chǎn)品是否具有預(yù)期的安全性和有效性。

5.醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)分類(lèi)？

答：醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)分醫(yī)療器械臨床試用與醫(yī)療器械臨床驗(yàn)證。

醫(yī)療器械臨床試用：通過(guò)臨床使用來(lái)驗(yàn)證該醫(yī)療器械理論原理、基本結(jié)構(gòu)、性能等要素能否保證安全性有效性。 

試用范圍：市場(chǎng)上尚未出現(xiàn)過(guò)，安全性、有效性有待確認(rèn)的醫(yī)療器械。 

醫(yī)療器械臨床驗(yàn)證：通過(guò)臨床使用來(lái)驗(yàn)證該醫(yī)療器械與已上市產(chǎn)品的主要結(jié)構(gòu)、性能等要素是否實(shí)質(zhì)性等同，是否具有同樣的安全性、有效性。 

臨床驗(yàn)證范圍：同類(lèi)產(chǎn)品已上市，其安全性、有效性需要進(jìn)一步確認(rèn)的醫(yī)療器械。 

6.醫(yī)療器械分類(lèi)簡(jiǎn)介。

答：第一類(lèi)：常規(guī)管理足以保證其安全性有效性的醫(yī)療器械。如：繃帶，備皮刀，聽(tīng)診器等；

    第二類(lèi)：對(duì)其安全性有效性應(yīng)當(dāng)加以控制的醫(yī)療器械，如：血壓計(jì)，體溫計(jì)，無(wú)創(chuàng)醫(yī)用傳感器等；

    第三類(lèi)：植入人體的，用于支持/維持生命；對(duì)人體具有潛在危險(xiǎn)，對(duì)其安全性有效性必須嚴(yán)格控制的醫(yī)療器械。如：靜脈留置針，一次性靜脈輸液針，心臟起搏器等。

7.什么是醫(yī)療技術(shù)？

答：醫(yī)療技術(shù)是指醫(yī)療機(jī)構(gòu)及其醫(yī)務(wù)人員以診斷和治療疾病為目的，對(duì)疾病作出判斷和消除疾病、緩解病情、減輕痛苦、改善功能、延長(zhǎng)生命、幫助患者恢復(fù)健康而采取的診斷、治療措施。 

醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展新的醫(yī)療技術(shù)前，符合條件的，應(yīng)當(dāng)向相應(yīng)的技術(shù)審核機(jī)構(gòu)申請(qǐng)醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用能力技術(shù)審核： 

?該項(xiàng)醫(yī)療技術(shù)通過(guò)本機(jī)構(gòu)醫(yī)學(xué)倫理審查； 

?完成相應(yīng)的臨床試驗(yàn)研究，有安全、有效的結(jié)果； 

?其余條件見(jiàn)《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》第三章。

8.醫(yī)療技術(shù)分類(lèi)管理：

答：第一類(lèi)：安全性、有效性確切；由醫(yī)療機(jī)構(gòu)常規(guī)管理；如聽(tīng)診器，棉簽等。

第二類(lèi)：安全性、有效性確切；涉及倫理問(wèn)題/風(fēng)險(xiǎn)較高；由省級(jí)衛(wèi)生行政部門(mén)管理； 北京市第二類(lèi)醫(yī)療技術(shù)目錄舉例：顱底腫瘤（顱內(nèi)外溝通腫瘤）切除術(shù)、顱內(nèi)腦血管畸形（功能區(qū)、腦底深部及大型）切除術(shù)、大氣道腫瘤切除術(shù)、人工關(guān)節(jié)置換技術(shù)等。

第三類(lèi)：涉及重大倫理問(wèn)題：高風(fēng)險(xiǎn)；安全性、有效性尚需臨床試驗(yàn)研究驗(yàn)證；需要使用稀缺資源；由衛(wèi)生部規(guī)定的其他需要特殊管理的醫(yī)療技術(shù)。如：同種器官移植技術(shù)、心室輔助裝置應(yīng)用技術(shù)、自體免疫細(xì)胞治療技術(shù)、腫瘤消融治療技術(shù)等。