典型病例
北京天壇醫(yī)院成功進行首例阿爾茨海默病患者創(chuàng)新藥物侖卡奈單抗治療
“緊張嗎?”
“剛才有一點。”隨著門診首診醫(yī)生王桂紅的到來,一直有些緊張的徐先生終于露出了笑容。
這個對話發(fā)生在6月27日的北京天壇醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)中心認(rèn)知障礙性疾病科的病房。徐先生是一位去年被確診為早期阿爾茨海默病的患者,而此刻他在等待的,是一種剛剛進入國內(nèi)的,能夠從源頭遏制大腦內(nèi)β淀粉樣蛋白斑塊形成,延緩阿爾茨海默疾病進展的藥物——侖卡奈單抗。
“知道天壇醫(yī)院可以用這個藥治療,我第一時間就聯(lián)系醫(yī)生,19號就來醫(yī)院等了。”使用侖卡奈單抗需要經(jīng)過嚴(yán)格的評估,徐先生順利地完成了全面評估,確定符合侖卡奈單抗治療標(biāo)準(zhǔn)。
27日下午,在醫(yī)護人員的嚴(yán)密觀察下,徐先生順利地接受了第一次靜脈輸注,沒有不良反應(yīng)。這也為徐先生進一步接受全療程治療打下良好基礎(chǔ)。
“這標(biāo)志著我們應(yīng)用創(chuàng)新藥物治療阿爾茨海默病邁出了重大的一步。”認(rèn)知障礙性疾病科主任張巍說,多年來,針對阿爾茨海默病的藥物治療主要是對癥改善患者的臨床癥狀,不能有效延緩疾病進展,且藥物研發(fā)長期陷入僵局。侖卡奈單抗可以迅速通過血腦屏障,高度靶向腦內(nèi)具有高毒性的β淀粉樣蛋白寡聚體和原纖維,進而通過小膠質(zhì)細胞進行清除,從疾病源頭遏制β淀粉樣蛋白斑塊形成,延緩疾病進展,對于醫(yī)生和患者而言,都是多了一個應(yīng)對阿爾茨海默病的有力武器。
據(jù)介紹,目前已經(jīng)有近20位患者聯(lián)系醫(yī)院準(zhǔn)備進行使用侖卡奈單抗的全面評估。張巍表示,作為國內(nèi)第一個認(rèn)知障礙性疾病專科,他們將繼續(xù)完善患者使用侖卡奈單抗的后續(xù)治療和隨訪,并在臨床實踐中不斷積累治療和護理經(jīng)驗。
阿爾茨海默病是與老化相關(guān)的最常見的認(rèn)知障礙性疾病和神經(jīng)退行性疾病,病理特征是淀粉樣斑塊和神經(jīng)原纖維纏結(jié),其主要成分分別為β淀粉樣蛋白和過度磷酸化的tau,β淀粉樣蛋白是早期關(guān)鍵病理蛋白,通過多種機制啟動tau的過度磷酸化,導(dǎo)致神經(jīng)元進行性變性死亡。患者隱匿起病、逐漸進展,首發(fā)癥狀為情景記憶下降,逐漸出現(xiàn)全面認(rèn)知功能衰退、精神行為癥狀和生活活動功能受損,多在發(fā)病后10年左右死亡。隨著人口老齡化進程日益加劇,阿爾茨海默病的患病率不斷攀升,目前全球阿爾茨海默病患者5200萬,其中我國患者1000多萬,占全球1/5。以往阿爾茨海默病治療主要對癥改善癥狀,不能延緩疾病進展,給家庭及社會帶來沉重的照護負擔(dān)和經(jīng)濟損失,成為我國重大公共衛(wèi)生問題和神經(jīng)醫(yī)學(xué)難題。
侖卡奈單抗是一種重組人源化免疫球蛋白γ1(IgG1)單克隆抗體,被國際醫(yī)學(xué)頂刊《Science》雜志列為2023年度十大科學(xué)突破之一,是二十年來全球首款獲批的抗Aβ抗體的阿爾茨海默病治療新藥。
(宣傳中心 盧國強 趙晶晶 神經(jīng)病學(xué)中心 崔穎 圖:岳樸)