今年5月20日是第19個(gè)國(guó)際臨床試驗(yàn)日，當(dāng)天，一本由首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院撰寫(xiě)的，結(jié)合我國(guó)相關(guān)政策規(guī)定、將理論實(shí)踐有機(jī)結(jié)合，為國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)人員開(kāi)展相關(guān)工作提供指導(dǎo)的《天壇臨床試驗(yàn)手冊(cè)》在北京正式發(fā)布。北京市醫(yī)院管理中心科研學(xué)科教育處處長(zhǎng)李曉峰出席并致辭。

      近年來(lái)，我國(guó)臨床試驗(yàn)資金投入大、研究產(chǎn)出多，但目前仍缺乏高質(zhì)量、系統(tǒng)性的臨床研究體系以及具有全球影響力的研究成果，在具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的臨床藥物數(shù)量、主導(dǎo)國(guó)際診療標(biāo)準(zhǔn)和制定臨床規(guī)范等方面，與發(fā)達(dá)國(guó)家還具有明顯差距，能夠真正改寫(xiě)指南并優(yōu)化臨床實(shí)踐的研究更是少之又少；臨床工作者對(duì)臨床試驗(yàn)的態(tài)度已經(jīng)由過(guò)去的不關(guān)心和不重視轉(zhuǎn)變?yōu)槿缃竦臒崆闈M(mǎn)滿(mǎn)，但又往往因?yàn)槿狈χ笇?dǎo)而苦于不知如何下手，臨床試驗(yàn)的質(zhì)量也往往參差不齊。由于我國(guó)在人類(lèi)遺傳資源保護(hù)、倫理等相關(guān)法律法規(guī)，以及研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)管理措施等與歐美國(guó)家存在顯著差異，國(guó)外出版的臨床試驗(yàn)指導(dǎo)手冊(cè)很可能出現(xiàn)“水土不服”問(wèn)題，很難在國(guó)內(nèi)直接推廣，打造一個(gè)適合我國(guó)國(guó)情、理論實(shí)踐有機(jī)結(jié)合、深入淺出的臨床試驗(yàn)指導(dǎo)手冊(cè)就顯得尤為必要。

     《天壇臨床試驗(yàn)手冊(cè)》共16個(gè)章節(jié)，合計(jì)230頁(yè)35萬(wàn)字，采用詳實(shí)的案例，對(duì)臨床試驗(yàn)各個(gè)環(huán)節(jié)進(jìn)行了系統(tǒng)介紹。手冊(cè)由首都醫(yī)科大學(xué)臨床流行病與臨床試驗(yàn)學(xué)系主任、北京天壇醫(yī)院院長(zhǎng)王擁軍主編。在他和孟霞、王安心副主編的傾力指導(dǎo)下，25位編者與醫(yī)院10余個(gè)臨床試驗(yàn)團(tuán)隊(duì)反復(fù)溝通交流，經(jīng)過(guò)近一年緊鑼密鼓的準(zhǔn)備與修改完善，先后經(jīng)歷12次編者討論會(huì)、5次讀稿定稿會(huì)、2次內(nèi)部校稿，完成了《天壇臨床試驗(yàn)手冊(cè)》終稿的撰寫(xiě)。此后，經(jīng)過(guò)與編輯部的3次交叉紙質(zhì)校稿后，《天壇臨床試驗(yàn)手冊(cè)》得以正式出版。

與國(guó)內(nèi)外現(xiàn)有教材不同，《天壇臨床試驗(yàn)手冊(cè)》撰寫(xiě)過(guò)程中充分考慮了我國(guó)臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀，結(jié)合北京天壇醫(yī)院過(guò)去取得重大突破課題的實(shí)際經(jīng)驗(yàn)，理論與實(shí)踐相結(jié)合，系統(tǒng)介紹了臨床試驗(yàn)的重要環(huán)節(jié)與關(guān)鍵要素，內(nèi)容深入淺出，便于理解和借鑒，更具實(shí)操性。本書(shū)的出版旨在推動(dòng)我國(guó)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、實(shí)施與報(bào)告的發(fā)展，使其更加標(biāo)準(zhǔn)化與國(guó)際化。

李曉峰在致辭中首先對(duì)北京天壇醫(yī)院的臨床試驗(yàn)實(shí)踐及本書(shū)的出版給予高度肯定，他指出，一個(gè)好的臨床試驗(yàn)離不開(kāi)五個(gè)方面的努力：基于重大臨床問(wèn)題和精準(zhǔn)研究問(wèn)題，恰當(dāng)?shù)呐R床試驗(yàn)方法學(xué)設(shè)計(jì)，規(guī)范嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床研究實(shí)施，合理完善的統(tǒng)計(jì)分析方法以及高質(zhì)量臨床試驗(yàn)文章的發(fā)表。實(shí)踐表明，高質(zhì)量的臨床試驗(yàn)促進(jìn)了北京天壇醫(yī)院的高質(zhì)量發(fā)展與高層次人才培養(yǎng)，以CHANCE系列研究為代表的大型臨床試驗(yàn)的發(fā)表，開(kāi)辟了我國(guó)臨床試驗(yàn)發(fā)展的新篇章。

新書(shū)發(fā)布會(huì)后，依托首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院優(yōu)質(zhì)的科研實(shí)力和豐富的臨床科研資源，《天壇臨床試驗(yàn)手冊(cè)》十余位編者，通過(guò)線(xiàn)上線(xiàn)下相結(jié)合的形式，為全國(guó)臨床試驗(yàn)同道們進(jìn)行了內(nèi)容豐富的臨床試驗(yàn)培訓(xùn)。內(nèi)容圍繞臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、文件制定、倫理審查、人類(lèi)遺傳資源管理、研究團(tuán)隊(duì)組建、分中心管理、項(xiàng)目培訓(xùn)、研究準(zhǔn)備與實(shí)施、質(zhì)量控制、生物樣本、影像及數(shù)據(jù)管理、統(tǒng)計(jì)分析、結(jié)題與總結(jié)等方面，結(jié)合《天壇臨床試驗(yàn)手冊(cè)》，對(duì)臨床試驗(yàn)各個(gè)環(huán)節(jié)進(jìn)行系統(tǒng)介紹，旨為臨床研究者提供完整、系統(tǒng)、規(guī)范的參考和借鑒。

北京天壇醫(yī)院臨床試驗(yàn)團(tuán)隊(duì)在我國(guó)的科研土壤中“摸爬滾打”成長(zhǎng)起來(lái)，近10年來(lái)成功完成多項(xiàng)具有較大國(guó)際影響力的臨床試驗(yàn)，運(yùn)作模式逐漸走向成熟完善，并探索出國(guó)內(nèi)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的經(jīng)驗(yàn)、模式。在團(tuán)隊(duì)結(jié)構(gòu)上，天壇醫(yī)院臨床試驗(yàn)團(tuán)隊(duì)有機(jī)整合了全院多個(gè)部門(mén)的優(yōu)質(zhì)資源，包括臨床流行病學(xué)部、項(xiàng)目管理部、大數(shù)據(jù)與人工智能部、倫理和受試者保護(hù)部、臨床資源和樣本庫(kù)、神經(jīng)影像研究中心、超算中心、醫(yī)療質(zhì)量中心等部門(mén)，為臨床試驗(yàn)的順利開(kāi)展保駕護(hù)航。

在臨床試驗(yàn)管理模式上，推行學(xué)術(shù)研究組織（ARO）主導(dǎo)的“橫縱二維3P“項(xiàng)目全過(guò)程運(yùn)行管理服務(wù)模式，形成專(zhuān)業(yè)化分工團(tuán)隊(duì)，主要研究者（PI）、項(xiàng)目經(jīng)理（PM）與學(xué)術(shù)經(jīng)理（PA）各司其職，互相協(xié)作。同時(shí)，制定《國(guó)家中心研究數(shù)據(jù)庫(kù)開(kāi)放共享管理辦法》，規(guī)范論文發(fā)表流程，真正實(shí)現(xiàn)了臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫(kù)的共建共享。

近年來(lái)，這個(gè)團(tuán)隊(duì)在高質(zhì)量研究平臺(tái)和專(zhuān)業(yè)化管理模式下，在臨床試驗(yàn)領(lǐng)域取得了一系列成果，為我國(guó)乃至全球臨床試驗(yàn)事業(yè)的發(fā)展起到了不容忽視的作用。

在論文發(fā)表上，近年來(lái)隨著CHANCE系列、TRACE系列、金橋工程、PRINCE、ANGEL-ASPECT等大型臨床試驗(yàn)的陸續(xù)開(kāi)展，天壇醫(yī)院的研究者實(shí)現(xiàn)了醫(yī)學(xué)四大期刊的“大滿(mǎn)貫”，先后發(fā)表NJEM三篇、Lancet兩篇、JAMA兩篇以及BMJ一篇。特別是2013年發(fā)表于NEJM雜志的CHANCE研究，改寫(xiě)了國(guó)際腦血管病治療指南；CHANCE-2研究形成中國(guó)”缺血性腦血管病精準(zhǔn)治療方案”，改寫(xiě)了美國(guó)NIH臨床藥物基因組學(xué)實(shí)施聯(lián)盟（CPIC）國(guó)際指南和《中國(guó)缺血性卒中和短暫性腦缺血發(fā)作二級(jí)預(yù)防指南2022》。

在醫(yī)療質(zhì)量改進(jìn)方面，金橋體系的提出架起了指南與臨床實(shí)踐之間的橋梁；TRACE-2研究使得我國(guó)自主研發(fā)的溶栓新藥rhTNK-tPA登上了國(guó)際舞臺(tái)，證實(shí)了在增加給藥便捷性的基礎(chǔ)上，注射用rhTNK-tPA不劣于rt-PA的療效和安全性；ANGEL-ASPECT研究開(kāi)辟了大核心梗死取栓新時(shí)代。

此外，在項(xiàng)目立項(xiàng)上，2022年天壇醫(yī)院共立項(xiàng)了83個(gè)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，其中藥物臨床試驗(yàn)50項(xiàng)（Ⅰ期13項(xiàng)、Ⅱ期19項(xiàng)、Ⅲ期18項(xiàng)）、醫(yī)療器械27項(xiàng)、特殊食品1項(xiàng)；創(chuàng)新藥、創(chuàng)新器械共35個(gè)，占比42%；國(guó)際多中心項(xiàng)目10個(gè)，占比達(dá)12%。在科研成果轉(zhuǎn)化上，2022年度授權(quán)專(zhuān)利286項(xiàng)，其中發(fā)明專(zhuān)利41項(xiàng)，實(shí)用新型專(zhuān)利230項(xiàng)，獲得軟件著作權(quán)15項(xiàng)。

臨床試驗(yàn)是推動(dòng)人類(lèi)健康事業(yè)不斷發(fā)展的重要手段，是臨床證據(jù)的基石。2005年，歐洲臨床研究基礎(chǔ)網(wǎng)絡(luò)（ECRIN）聯(lián)合美國(guó)和加拿大，提議將每年的5月20日定為國(guó)際臨床試驗(yàn)日。2020年5月20日，第16個(gè)國(guó)際臨床試驗(yàn)日，首都醫(yī)科大學(xué)臨床流行病與臨床試驗(yàn)學(xué)系正式成立。

（國(guó)家神經(jīng)系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心 王安心    圖：宣傳中心  郭依璠）