這項研究由中國工程院院士、北京天壇醫(yī)院神經(jīng)外科學(xué)中心主任江濤擔(dān)任中國區(qū)域leading PI，北京天壇醫(yī)院神經(jīng)外科學(xué)中心任曉輝教授擔(dān)任天壇醫(yī)院PI。

      任曉輝介紹，Vorasidenib是一種已經(jīng)獲批用于2級膠質(zhì)瘤的IDH1/2雙重抑制劑。而此次的臨床試驗，將首次探索將該藥物用于4級IDHm星形細(xì)胞瘤患者的有效性和安全性。

      據(jù)介紹，這次研究是一項Vorasidenib聯(lián)合替莫唑胺（TMZ）治療IDH1或IDH2突變的高級別膠質(zhì)瘤受試者的Ib/II期、多中心研究，將涵蓋全球11個國家30余家中心，計劃納入39~41例患者，中國有3家中心參與，試驗為全球競爭入組。研究Ib期為安全性導(dǎo)入期，旨在為II期確定聯(lián)合給藥劑量。II期主要入組標(biāo)準(zhǔn)是經(jīng)病理學(xué)證實的4級IDHm星形細(xì)胞瘤，入組前接受手術(shù)及術(shù)后標(biāo)準(zhǔn)放療聯(lián)合TMZ化療（RT-TMZ）。研究治療必須在RT-TMZ完成后6周內(nèi)開始。研究的主要目標(biāo)是評估Vorasidenib聯(lián)合TMZ的初步臨床有效性，主要終點是12個月時的無進(jìn)展生存率，次要終點包括無進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）、客觀緩解率（ORR）、臨床獲益率（完全緩解+部分緩解+疾病穩(wěn)定）、藥物代謝動力學(xué)（PK）特征等。目前Ib期已成功入組7例受試者，其中6例患者為劑量限制性毒性（DLT）可評估患者，在第1周期給藥后評估無DLT發(fā)生。Ib期隊列結(jié)束會議將在近期召開，其后將宣布試驗正式開始II期的招募。

      8日舉行的啟動會上，對研究背景、研究概況、研究方案概述、研究藥物的處方和劑量調(diào)整原則、藥物警戒、倫理管理原則、GCP的管理以及具體操作方面展開了詳細(xì)的介紹和培訓(xùn)。來自北京天壇醫(yī)院神經(jīng)外科、臨床試驗中心、倫理辦公室等部門的負(fù)責(zé)人，圍繞患者招募和研究質(zhì)量把控、以及如何優(yōu)化臨床試驗流程和保障受試者權(quán)益等話題進(jìn)行深入討論。任曉輝表示，在研究中將重點關(guān)注聯(lián)合用藥的安全性，確保患者既安全，又有效。

      江濤院士表示，相比于放療后單一輔助化療，聯(lián)合用藥方案有望明顯延長生存期，為IDH突變型高級別膠質(zhì)瘤患者帶來新希望。中國加入高級別膠質(zhì)瘤全球早期階段研究，也是對我國膠質(zhì)瘤研究的學(xué)術(shù)實力和影響力的展示，更能推動中國深度參與中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤的國際臨床研究。

      目前，S95032-211研究已完成CDE臨床試驗登記平臺的登記工作，具體信息參考鏈接：http://www.chinadrugtrials.org.cn/，登記號CTR20251399。