2025年5月23日，由首都醫科大學附屬北京天壇醫院/國家神經系統疾病臨床醫學研究中心施福東課題組和中國科學院上海藥物研究所柳紅課題組合作開發的多發性硬化癥化藥1類新藥塞拉維諾，獲得國家藥品監督管理局臨床試驗許可，為多發性硬化患者帶來治療新希望。

      多發性硬化是一種自身免疫性中樞神經系統脫髓鞘病，臨床表現為復發性的神經功能缺損和逐漸積累的殘疾進展，是全球青壯年非創傷性致殘的首位病因。過去三十年，由歐美主導的多發性硬化治療藥物飛速發展，目前全球有超過15種藥物在臨床獲批（我國引進了5種）用于減少患者復發風險。然而，這些藥物并不能滿足所有患者的治療需求。尤其對于中樞神經固有膠質細胞和外周遷移的髓系細胞驅動的進展型多發性硬化，目前匱乏有效療法。施福東課題組多年專注于多發性硬化及相關神經免疫疾病的診斷和治療，在2022年發表在Cell(Shi et al., Cell 2022, PMID: 35709748) 的一項研究首次發現多發性硬化患者骨髓來源的髓系細胞可持續遷移入中樞神經系統，不斷補充的髓系細胞，維持腦內區域免疫反應，促進疾病的進展，研究也驗證了靶向趨化因子受體CCR5可阻斷骨髓髓系細胞的遷移并減輕多發性硬化進展 （圖）。

圖.靶向CCR5治療多發性硬化新藥研發歷程

      柳紅課題組自主研發的新型CCR5抑制劑塞拉維諾曾先后獲得十三五“重大新藥創制”重大科技專項、中國科學院戰略性先導科技專項資金支持。Cell第一作者北京天壇醫院史凱斌，和中國科學院上海藥物研究所柳紅課題組的多名研究人員經過三年協作攻關，完成多發性硬化癥臨床前動物模型藥效學研究，結果明確顯示，塞拉維諾在急性中樞神經系統脫髓鞘疾病模型、復發緩解型以及進展型多發性硬化癥模型中，均可顯著改善模型動物的神經功能缺損，緩解髓鞘脫失，減少脊髓免疫細胞的浸潤，治療效果優于陽性對照藥物特立氟胺。同時，塞拉維諾具有良好的成藥性，無潛在的藥物-藥物相互作用，安全性良好。目前塞拉維諾已完成臨床I期研究，在健康受試者中，塞拉維諾具有良好的安全性、耐受性和藥代動力學性質。

      目前該項目正在策劃開展全國多中心臨床試驗，希望為多發性硬化患者帶來基于新機制的新療法。

（施福東）