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聚勢創新、智享未來--研究所創新成果亮相服貿會
2024年服貿會于9月12日—16日在國家會議中心和首鋼園區舉辦,以“全球服務,互惠共享”為主題,突出展示新質生產力發展成果,打造國際公共交流、洽商、合作平臺,著力提升開放水平、合作質效、創新動能,為世界經濟發展注入新動能。
聚勢創新、智享未來
北京市神經外科研究所的創新成果——全球首個膠質瘤小分子靶向藥物伯瑞替尼,作為重大成果在服貿會上進行了成果發布,這是我國生物醫藥領域在研發方面,通過自主創新與不懈努力,取得的新的突破,也是我國在腦膠質瘤領域為全球患者帶去的新的治療選擇。
伯瑞替尼是由中國國家藥品監督管理局(NMPA)于2024年4月23日公布正式批準上市的,是全球首個治療膠質瘤的小分子靶向藥物。同時其也是我國獨立自主研發并完全獲批的首個治療腦腫瘤的創新藥,該藥主要用于既往治療失敗的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突變型星形細胞瘤(WHO 4級),或有低級別病史的膠質母細胞瘤成人患者,填補了該領域臨床治療的空白。
膠質瘤是一種難治性的顱內原發惡性腫瘤,約占顱內腫瘤的46%。手術和放、化療是腦膠質瘤的目前臨床治療的主要策略,但仍面臨致殘、致死率高的困境。特別是高度惡性的膠質母細胞瘤患者,5年總生存率不足10%。北京市神經外科研究所江濤院士帶領團隊,經過二十年來堅持不懈的努力,在復發膠質瘤中發現新的MET融合基因變異,并將其命名為PTPRZ1-MET融合。該發現作為膠質瘤新的分子診斷標記,被納入到2021年WHO中樞神經系統腫瘤指南(第五版),也是中國神經腫瘤領域唯一改寫世界指南的工作。
在此基礎上,江濤院士及團隊聯合北京浦潤奧生物,共同研發了MET特異性單靶點抑制劑——伯瑞替尼,通過一項隨機、對照、開放、多中心臨床試驗,驗證了伯瑞替尼單藥方案可顯著改善攜帶PTPRZ1-MET融合腦膠質瘤患者的生存,為患者帶來了新的希望。
目前,伯瑞替尼已通過2024國家醫保藥品目錄形式審查,正在積極推進中。